Stammzellen als Modellsysteme für Krankheitsforschung und Wirkstoffsuche

Initiatoren: Oliver Brüstle (Bonn),  Bert Klebl (Dortmund) und Karl-Ludwig Laugwitz (München)

Die zunehmende Verfügbarkeit von menschlichen Stammzellen und die jüngsten Fortschritte bei der (Re)-Programmierung von Zellen eröffnen zahlreiche neue Möglichkeiten für die Erforschung der molekularen Pathogenese von Krankheiten in authentischen humanen Zellsystemen. Fortschritte in den Bereichen Zellkultur-Automatisierung und ‚high-content’ und ,high-throughput screening’ (HCS und HTS) bieten die Möglichkeit, dieses Potenzial für die Entwicklung neuer krankheitsspezifischer Systeme für Wirkstoff-Screening und -Validierung zu nutzen.

Das Ziel dieser Arbeitsgruppe ist es, die Interaktion zwischen Stammzellbiologie, Krankheitsforschung, Biotech und Pharma zu fördern, um die weitere Entwicklung dieses biomedizinisch hochrelevanten Bereichs zu unterstützen.

Zu den zentralen Herausforderungen in diesem Bereich zählen:

• Herstellung von authentischen und "reifen" menschlichen Gewebe-spezifischen Zelltypen in vitro
• Modellierung von altersbedingten Krankheiten in reduktionistischen Zellkultursystemen
• Standardisierung als wichtige Voraussetzung für industrielle Anwendungen
• Umsetzung von etablierten und neuen Stammzell-basierten Assay-Systemen
• Brückenschlag zwischen Stammzellbiologie, Zellkultur-Automatisierung und HTS-Anforderungen
• Förderung von interdisziplinären Forschungskonsortien mit dem Ziel, Experten aus Stammzellbiologie, Krankheitsforschung und Wirkstoffentwicklung zusammenzubringen
• Aufbau strategischer Partnerschaften mit globalen Initiativen in den Bereichen Stammzell-basierte Krankheitsforschung und ‚Cell banking’
• Etablierung von strategischen Allianzen mit Biotech und Pharma, um die frühe Umsetzung erforderlicher Industriestandards und eine schnelle Translation der Stammzelltechnologie in die Wirkstoffentwicklung zu unterstützen

Auf der Tagung der Fachgruppe im Rahmen der ersten Jahreskonferenz des GSCN wurden folgende erste Ziele zur Bewältigung dieser vielfältigen Herausforderungen definiert:

• Etablierung einer „Forschungslandkarte“ als Orientierungshilfe für Wissenschaftler, Biotech und Pharma
• Organisation von Symposien und Workshops zur Förderung der Zusammenarbeit zwischen akademischer Stammzellforschung, Biotech und Pharma 
• Aufbau eines Online-Diskussionsforums zur Förderung der Interaktion innerhalb der Gruppe und mit externen Partnern 
• Organisation eines Intership-Programms zur Förderung des Erfahrungsaustauschs zwischen akademischen Institutionen, Biotech und Pharma

Wichtige Bedürfnisse, die während der Gruppendiskussion deutlich wurden, umfassen u.a.:

• Mehr Austausch zwischen den Bereichen kontrollierte Stammzelldifferenzierung, Krankheitsmodellierung und Assay-Entwicklung
• Förderung der Teilnahme von Repräsentanten aus Biotech und Pharma an der Jahreskonferenz und entsprechende Mitgliederrekrutierung
• Einrichtung von Referenzzentren für die Beta-Testung neuer Stammzell- und „Hardware“-Technologien
• Erarbeitung von Positionspapieren und Übersichtsarbeiten zu Schlüsselkriterien und Standards für zellbasierte Krankheitsmodelle und Wirkstoffentwicklung
• Klare Abgrenzung der Aufgaben und Anforderungen dieser Fachgruppe zu anderen Fachgruppen mit verwandten Fragestellungen (speziell zur FG „Technologien in der Stammzellforschung“), um thematische Überlappungen und Redundanz zu vermeiden